“與時間賽跑的疾病”是醫學專家對慢粒的形象定義。首先,慢粒的誘因不明,使得疾病預防無從下手;且慢粒早期症狀很不典型(如乏力、多汗),很多患者是在體檢或其他疾病就醫時發現白細胞計數異常增高或脾腫大,進一步複查後才發現已經患病,因此治療“起跑”已然慢了一步,容易貽誤最佳治療時機。更重要的是,若不加以及時有效的治療,一旦慢粒發病進入加速期,患者的生活質量將明顯下降,進展至急變期,如不進行骨髓移植,比賽將以失敗而告終。


  目前,分子靶向藥物酪氨酸激酶抑制劑是國際推薦的慢粒治療方案。在中國,儘管伊馬替尼作爲一線用藥能夠幫助大部分慢粒患者控制疾病進程,但仍有侷限性:


  一是對伊馬替尼治療耐藥:伊馬替尼耐藥是指腫瘤細胞對伊馬替尼已產生抗藥性,導致療效減弱,達不到治療要求。臨牀上可由遺傳學反應、分子學反應以及其他臨牀指標下降來判定是否出現耐藥。


  二是不能耐受伊馬替尼治療:不耐受意味着患者不能忍受藥物的不良反應,可能造成患者無法按最佳計量或時間來服用,不良反應嚴重者甚至需停止服用。不耐受可從患者出現的不良反應、服藥困難及依從性差判斷。


  2011年9月中國國家食品藥品監督管理局批准了新一代酪氨酸激酶抑制劑達沙替尼,用於治療對伊馬替尼治療耐藥或不耐受的費城染色體陽性(Ph+)慢性髓細胞白血病慢性期、加速期和急變期(急粒變和急淋變)的成人患者。


  中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院副所院長王建祥教授指出,"臨牀研究證實,達沙替尼治療伊馬替尼耐藥或不耐受的患者具有顯著且持久的療效,幫助患者在疾病治療的關鍵時段掌握治療先機,跨越治療障礙,爲跑贏慢粒這場比賽重新爭取到治療時間。"


  在一項對伊馬替尼耐藥或不耐受慢性期患者使用達沙替尼的開放研究試驗中,167例患者接受達沙替尼100mg每天一次治療。2年後數據總結發現,63%的患者獲得了藥物應答,其中93%的人維持應答長達18個月。數據還得出,80%的患者實現無進展生存(即沒有出現疾病惡化的現象),而總生存率更高達91%。


  同時,該項試驗的5年隨訪數據顯示,患者總生存率高達78%,肯定了達沙替尼治療對伊馬替尼耐藥或不耐受的持久療效。


  哈爾濱市血液病腫瘤研究所所長馬軍教授表示,“達沙替尼針對伊馬替尼耐藥或不耐受慢粒患者顯著持久的療效和安全耐受已獲得證實,其不受時間和食物限制的給藥特點也有助於改善患者的依從性,易於患者的自我管理,這對提高慢粒治療效果至關重要。達沙替尼是更易獲得成功的治療方案。”


  目前,達沙替尼在全國22個城市的指定藥房可憑醫生處方購買。


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